skip to Main Content

18 december, Vad vi vet idag kring: ”Rapport från Ionis Pharmaceuticals (att sänka Huntingtinnivån)”

18 December, Vad Vi Vet Idag Kring: ”Rapport Från Ionis Pharmaceuticals (att Sänka Huntingtinnivån)”

Samarbetsföretaget Roche kommer att gå vidare med idéen (om att sänka Huntingtinnivån)
och fortsätta testa den potentiella behandlingsmöjligheten på hundratals patienter.

I skrivande stund är det inte klart vilka kliniker i världen som får möjlighet att deltaga,
det är heller inte klart i vilket stadie personerna skall vara i sjukdomsfasen för att deltaga
samt när hela studien skall starta.

Allt för att man måste vara så noggrann som möjligt för att resultaten skall bli helt korrekta.

Roche återkommer med mer information så fort fler beslut är fattade.

 

Mvh

/RHS

 

12 December 2017,

Igår pratades det om Huntingtons sjukdom på internationella nyhetskanaler som CNN och BBC. Spännande! Anledningen var en positiv press-release från företaget Ionis Pharmaceuticals som beskrev lovande resultat från en klinisk studie som görs på patienter med Huntingtons sjukdom. Man testar ett molekylärt redskap (antisense oligonukleotide = ASO) som påverkar tillverkningen av huntingtin, det ämne som orsakar Huntingtons sjukdom. ASO ges genom regelbundna injektioner in i den vätska som finns runt ryggmärg och hjärna (= likvor). Totalt har ett 40-tal patienter i bla England, Kanada och Tyskland fått behandlingen som getts i allt högre doser. De lovande resultaten är att det har visats  sig vara säkert och väl tolererat och injektionerna av ASO har lett till att mängden av det skadliga huntingtinet har minskat i likvor. Dessa resultat gör nu att samarbetsföretaget Roche kommer att gå vidare med idéen och fortsätta testa den potentiella behandlingsmöjligheten på hundratals patienter för att se om den har någon effekt på hur patienterna mår och själva sjukdomsutvecklingen. Det är ju det som är det viktiga och det har man ännu inte kunnat testa. Således är det goda nyheter som banar vägen för nya kliniska studier och mer satsning på Huntingtons sjukdom men ännu finns ingen ny behandling!
Läs mer på HD Buzz: https://en.hdbuzz.net/249
Av Åsa Petersén, Professor i Neurovetenskap, Överläkare i Psykiatri, Huntingtoncentrum, Lunds universitet/Region Skåne.
____________________________________________________________________________________________

Läs även på BBC NEWS

http://www.bbc.com/news/health-42308341

Prof Sarah Tabrizi, the lead researcher and director of the Huntington’s Disease Centre at UCL, told the BBC: ”I’ve been seeing patients in clinic for nearly 20 years, I’ve seen many of my patients over that time die.

”For the first time we have the potential, we have the hope, of a therapy that one day may slow or prevent Huntington’s disease.

”This is of groundbreaking importance for patients and families.”

Doctors are not calling this a cure. They still need vital long-term data to show whether lowering levels of huntingtin will change the course of the disease.

____________________________________________________________________________________________

Ionis Pharmaceuticals Licenses IONIS-HTT Rx to Partner Following Successful Phase 1/2a Study in Patients with Huntington’s Disease

Pree release from IONIS

IONIS Press release20171211
huntingtonsdiseasenews.com-Roche Licenses Promising Huntingtons Therapy IONIS-HTTRx Begins Extension Study
Back To Top