Genterapi visar lovande resultat vid Huntingtons sjukdom. Företaget uniQure har presenterat preliminära resultat från en fas I/II‑studie med en genterapi, AMT‑130, som tycks kunna bromsa sjukdomsförloppet vid Huntingtons sjukdom. Detta är första gången någon behandling i en klinisk prövning visat övertygande tecken på att kunna påverka sjukdomens förlopp.

Läs Valter Niemeläs, Neurolog och Huntingtonforskare, Ansvarig för Huntingtonteamet i Uppsala. Akademiska sjukhuset och Uppsala Universitet sammfattning av nyheten från uniQure: