Fotograf Agata Garpenlind.

Den 22 mars 2021 kom ett pressmeddelande från läkemedelsföretaget Roche om att deras stora fas III studie med cirka 800 individer, Generation-HD1, är stoppad efter rekommendation av en oberoende kommittée som gjorde en planerad granskning av all insamlad data.

I denna studie har man gett patienter med Huntingtons sjukdom och som redan har rörelsesymtom injektioner i vätskan runt ryggmärg och hjärna varannan eller var fjärde månad av en molekyl som heter Tominersen. Tominersen gör så att mängden av huntingtin minskar på ett reversibelt sätt, därav de upprepade injektionerna.

I pressmeddelandet står det att det inte har uppkommit några nya säkerhetsrisker för de deltagande individerna, vilket är positivt. Det är troligt att man inte har sett någon positiv effekt på Huntingtonsymtom av Tominersen, men vi får avvakta ytterliggare information från företaget.

Detta är en stor besvikelse för många och allra mest för Huntingtonfamiljerna. Men det finns mycket att lära av denna stora studie. Frågor som många ställer sig är i vilket stadium av Huntingtons sjukdom man bör behandla med huntingtin-sänkande molekyler, om det ger bättre effekt om man bara sänker det sjukdomsframkallande huntingtinet (Tominersen minskar både det vanliga och det muterade huntingtinet) och hur långt in i hjärnan man når med preparat som injiceras som i denna studie.

Forskningen kring Huntingtons sjukdom fortgår runt om i världen i full fart och många nya intressanta infallsvinklar och hypoteser studeras. Andra spännande ämnen är i klinisk och preklinisk prövning. Det är fortfarande hoppfulla tider!

Av Åsa Petersén, professor och överläkare i psykiatri, Huntingtoncentrum, Lunds universitet och Region Skåne